Traitement cellulaire d’une maladie génétique rare de l’œil
La kératopathie liée à l’aniridie (ARK) est une maladie progressive qui apparaît lorsque les cellules souches limbiques, situées à la jonction entre la cornée et la sclère, perdent leur fonction. Cette affection rare, causée par une mutation du gène PAX6, touche une personne sur 40 mille à 100 mille. La déficience en cellules souches limbiques entraîne la progression du tissu conjonctival vers la cornée. Ce processus provoque un épaississement et une opacification de la couche transparente de la cornée, entraînant une perte sévère de la vision. Les chercheurs de Moorfields Göz Hastanesi et de University College London (UCL) ont mis au point un échafaudage tissulaire cellulaire visant à inverser cette situation.
Un échafaudage tissulaire et une approche reposant sur deux types de cellules souches
L’étude publiée le 23 juillet 2026 dans la revue JAMA Ophthalmology s’est appuyée sur un échafaudage tissulaire appelé RAFT-OS, composé de collagène. Cette structure porteuse spécialement conçue vise à transporter directement vers la zone lésée les cellules souches épithéliales limbiques et les cellules souches stromales.
Lors de la première mise à l’essai de cette méthode chez l’être humain, une greffe a été réalisée sur un seul œil de chacun des neuf participants ; les autres yeux, qui n’ont pas reçu le traitement, ont été suivis en tant que groupe témoin. Alors que le succès clinique des traitements par cellules souches en médecine régénérative est également observé dans différents domaines, cette étude constitue la première application de collagène dans laquelle deux types de cellules ont été utilisés conjointement dans du tissu oculaire.
Résultats cliniques et améliorations de l’analyse de la vision
Au début de l’étude, le score moyen de la surface oculaire (OSS) a été mesuré à 9,4 dans les yeux pour lesquels un traitement était prévu, contre 8,4 dans les yeux témoins. Sur l’échelle de la surface oculaire, un score de 0 à 5 correspond à un degré léger, de 6 à 10 à un degré modéré et de 11 à 15 à un degré sévère. Dans les yeux traités, l’OSS moyen est descendu à 5,9 au 3e mois, avant d’être enregistré à 6,7 à la fin du 12e mois. Dans les yeux témoins n’ayant pas reçu de traitement, le score est quant à lui resté à 8,0 au terme des 12 mois.
Amélioration de l’acuité visuelle
L’effet du traitement sur la vision a été évalué à l’aide des tests de vision ETDRS.
L’augmentation moyenne de l’acuité visuelle a été de 24 lettres dans les yeux traités. Ce résultat correspond à une amélioration notable d’environ 5 lignes sur une échelle ophtalmologique standard. Le professeur Sajjad Ahmad, qui dirigeait l’étude, a indiqué que la première utilisation dans l’œil d’une matrice de collagène contenant deux types différents de cellules souches avait produit des résultats positifs. L’équipe de recherche prévoit de passer à des essais cliniques de plus grande ampleur afin que cette méthode puisse être reconnue comme traitement standard par le système national de santé du Royaume-Uni (NHS).