まれな遺伝性眼疾患に対する細胞治療
無虹彩症関連角膜症（ARK）は、角膜と強膜の境界に位置する輪部幹細胞が機能を失うことで発症し、進行する疾患です。PAX6遺伝子の変異によって引き起こされるこのまれな状態は、40千人から100千人に1人の割合でみられます。輪部幹細胞の欠乏により、結膜組織が角膜に向かって進展します。この過程で角膜の透明な層に肥厚と混濁が生じ、重度の視力低下につながります。Moorfields Eye HospitalとUniversity College London（UCL）の研究者らは、この状態を回復させることを目的とした細胞性組織足場を開発しました。
組織足場と2種類の幹細胞を用いるアプローチ
JAMA Ophthalmology誌に2026年7月23日に発表された研究では、コラーゲンからなるRAFT-OSという組織足場が用いられました。特別に設計されたこの担体構造は、輪部上皮幹細胞と間質幹細胞を損傷部位へ直接運ぶことを目的としています。
ヒトを対象に初めて試されたこの方法では、9人の参加者の片方の目にのみ移植が行われ、治療を受けなかったもう片方の目は対照群として追跡されました。幹細胞治療の再生医療における臨床的成功がさまざまな分野でみられるなか、この研究は、眼組織で2種類の異なる細胞を併用した初のコラーゲン応用となりました。
臨床所見と視力分析の改善
研究開始時、治療が予定された眼の平均眼表面スコア（OSS）は9.4、対照眼では8.4と測定されました。眼表面スケールでは、0～5点が軽度、6～10点が中等度、11～15点が重度を示します。治療を受けた眼の平均OSSは、3か月目に5.9まで低下し、12か月目の終了時には6.7と記録されました。一方、治療を受けなかった対照眼では、スコアは12か月後も8.0の水準にとどまりました。
視力の改善
治療が視力に及ぼす影響は、ETDRS視力検査を用いて評価されました。
治療を受けた眼では、平均視力が24文字分向上しました。この結果は、標準的な視力検査表で約5段階分の明らかな改善に相当します。研究を率いたSajjad Ahmad教授は、2種類の幹細胞を含むコラーゲン製の足場を眼に使用した初の試みで、良好な結果が得られたと述べました。研究チームは、この方法が英国国民保健サービス（NHS）によって標準治療として承認されるために、より大規模な臨床試験へ移行することを計画しています。