针对罕见遗传性眼病的细胞治疗
无虹膜症相关角膜病变（ARK）是一种进行性疾病，其病因是位于角膜与巩膜交界处的角膜缘干细胞丧失功能。由PAX6基因突变引起的这一罕见疾病，每40千至100千人中约有1人患病。角膜缘干细胞缺失会导致结膜组织向角膜方向生长。这一过程会使角膜透明层增厚并变得混浊，从而造成严重的视力丧失。Moorfields Göz Hastanesi与University College London（UCL）的研究人员开发了一种细胞组织支架，旨在逆转这一病变。
组织支架与双干细胞方法
发表于JAMA Ophthalmology 2026年7月23日的研究中，研究人员使用了一种由胶原蛋白构成、名为RAFT-OS的组织支架。这种经过专门设计的载体结构旨在将角膜缘上皮干细胞和基质干细胞直接输送至受损区域。
在首次于人体中进行测试的方法中，9名参与者每人仅有1只眼睛接受了移植；未接受治疗的另一只眼睛则作为对照组进行随访。在干细胞治疗于再生医学中的临床成功也已在其他领域显现的同时，这项研究成为首次在眼组织中联合使用2种不同细胞的胶原蛋白应用。
临床结果与视力分析方面的改善
研究开始时，计划接受治疗的眼睛平均眼表评分（OSS）为9.4，对照眼为8.4。在眼表量表中，0-5分表示轻度，6-10分表示中度，11-15分表示重度。接受治疗的眼睛平均OSS在第3个月降至5.9，第12个月末记录为6.7。未接受治疗的对照眼评分在第12个月末仍为8.0。
视力改善
研究人员使用ETDRS视力测试评估了治疗对视觉能力的影响。
接受治疗的眼睛平均视力提高了24个字母。这一结果相当于在标准视力表上明显提高约5行。研究负责人Sajjad Ahmad教授表示，首次在眼部使用含有2种不同干细胞的胶原蛋白支架取得了积极结果。研究团队计划开展更大规模的临床试验，以使该方法能够被英国国家医疗服务体系（NHS）接受为标准治疗。