科学界首次实现了一项创举：在人体内对DNA进行了编辑。这项研究发表在《Nature》杂志上。在这项发表于《Nature》杂志的临床研究中，研究人员使用了”先导编辑”（prime editing）技术，来修复ATP7B基因中的突变——这种突变会导致威尔逊病，这是一种罕见疾病，会阻碍人体排出多余的铜。
由美国生物技术公司Prime Medicine开发的这种疗法，通过脂质纳米颗粒将基因编辑工具递送至肝脏细胞。该方法无需先在实验室中改造细胞再回输体内，也无需进行高强度化疗，有望提供一种一次性、持久且更廉价的解决方案。
不过，专家们持谨慎态度。威斯康星大学麦迪逊分校的Krishanu Saha将编辑的准确性无法事先验证以及如何到达目标器官称为”基本挑战”。
首批临床结果正在等待中。这项作为科学界首例、在人体内部对人类DNA进行编辑的临床研究，其首批结果预计将于明年公布。
为什么重要
这项研究是基因编辑从”在体外改造细胞再回输体内”的方法转向直接在体内进行干预的首个案例；如果该方法奏效，或将开启一种无需高强度化疗和复杂细胞操作的一次性、持久性治疗模式的大门。因此，这一进展与以下群体最为相关：作为治疗目标的威尔逊病患者，以及从事基因编辑研究的科学家和生物技术公司。然而，专家们强调了两大核心问题：编辑的准确性无法事先验证，且如何将工具递送至目标器官仍是一道未解难题。将于明年公布的首批临床结果，将揭示一次性、持久性治疗的承诺在多大程度上切实可行。在那一天到来之前，这一步对基因医学而言是一个充满希望的门槛，但尚不是一种经过验证的疗法。
背景
科学并非FikirPilot档案中的新名字：在过去90天里，我们发布了12篇提及这一名字的报道；最新一篇的日期为2026年10月24日。