El mundo de la ciencia vive un hito sin precedentes: se ha editado el DNA humano dentro del cuerpo. El estudio se publicó en la revista Nature. En el ensayo clínico publicado en la revista Nature se utilizó la técnica de “edición prime” (prime editing) para corregir la mutación en el gen ATP7B, responsable de la enfermedad de Wilson, un trastorno poco frecuente que impide al cuerpo eliminar el exceso de cobre.
El tratamiento desarrollado por la empresa estadounidense de biotecnología Prime Medicine transporta las herramientas de edición genética hasta las células del hígado mediante nanopartículas lipídicas. El método promete una solución única, permanente y más económica, al hacer innecesario modificar las células en el laboratorio y volver a inyectarlas, así como recurrir a una quimioterapia intensa.
Los expertos, sin embargo, se muestran cautelosos. Krishanu Saha, de la Universidad de Wisconsin-Madison, califica de “desafío fundamental” la imposibilidad de confirmar de antemano la precisión de las ediciones y el acceso al órgano objetivo.
Se esperan los primeros resultados clínicos. Se prevé que los primeros resultados de este ensayo clínico, el primero en el mundo en editar el DNA humano dentro del cuerpo, se den a conocer el próximo año.
Por qué es importante
Este estudio es el primer ejemplo del paso de la edición genética desde el enfoque que modifica las células fuera del cuerpo y las reintroduce hacia la intervención directa dentro del organismo; si el método funciona, podría abrirse la puerta a un modelo de tratamiento único y permanente que no requiera quimioterapia intensa ni complejos procesos celulares. Por ello, el avance interesa sobre todo a los pacientes de Wilson, a quienes se dirige el tratamiento, así como a los científicos que trabajan en edición genética y a las empresas de biotecnología. En cambio, los expertos subrayan dos problemas fundamentales: la precisión de la edición realizada no puede confirmarse de antemano, y llevar los vectores hasta el órgano objetivo sigue siendo una dificultad sin resolver. Los primeros resultados clínicos, que se darán a conocer el próximo año, revelarán en qué medida es realista la promesa de un tratamiento único y permanente. Hasta ese día, este paso constituye un umbral prometedor para la medicina genética, pero aún no es un tratamiento probado.
Contexto
Bilim no es un nombre nuevo en el archivo de FikirPilot: en los últimos 90 días hemos publicado 12 noticias en las que aparece este nombre; la más reciente es del 24 de octubre de 2026.