Tratamiento celular para una enfermedad ocular genética rara
La queratopatía por aniridia (ARK) es una enfermedad progresiva que aparece como consecuencia de la pérdida de función de las células madre limbares situadas en el límite entre la córnea y la esclerótica. Esta rara afección, causada por una mutación en el gen PAX6, se presenta en una de cada 40 mil a 100 mil personas. La deficiencia de células madre limbares provoca que el tejido conjuntival avance hacia la córnea. Este proceso genera un engrosamiento y una opacificación de la capa transparente de la córnea, lo que conduce a una pérdida grave de visión. Investigadores del Moorfields Eye Hospital y del University College London (UCL) desarrollaron un andamio de tejido celular destinado a revertir esta afección.
Andamio de tejido y enfoque con dos tipos de células madre
El estudio, publicado el 23 de julio de 2026 en la revista JAMA Ophthalmology, utilizó un andamio de tejido denominado RAFT-OS, compuesto de colágeno. Esta estructura portadora, diseñada específicamente, tiene como objetivo transportar células madre epiteliales limbares y células madre estromales directamente a la zona dañada.
En el método, probado por primera vez en seres humanos, el trasplante se realizó en un solo ojo de cada uno de los nueve participantes; los otros ojos, que no recibieron tratamiento, fueron seguidos como grupo de control. Aunque el éxito clínico de los tratamientos con células madre en la medicina regenerativa también se ha observado en diferentes ámbitos, esta investigación constituyó la primera aplicación de colágeno en la que se utilizaron conjuntamente dos tipos diferentes de células en tejido ocular.
Hallazgos clínicos y mejoras en el análisis de la visión
Al inicio de la investigación, la puntuación media de la superficie ocular (OSS) fue de 9,4 en los ojos previstos para el tratamiento y de 8,4 en los ojos de control. En la escala de superficie ocular, una puntuación de 0-5 indica un grado leve; de 6-10, moderado; y de 11-15, grave. En los ojos tratados, la OSS media descendió a 5,9 en el mes 3 y se situó en 6,7 al final del mes 12. En los ojos de control no tratados, la puntuación se mantuvo en 8,0 al final de los 12 meses.
Mejora de la agudeza visual
El efecto del tratamiento sobre la visión se evaluó mediante pruebas de visión ETDRS.
En los ojos tratados, la mejora media de la visión fue de 24 letras. Este resultado equivale a una mejora significativa de aproximadamente 5 líneas en una tabla optométrica estándar. El profesor Sajjad Ahmad, que dirigió la investigación, señaló que el uso por primera vez en el ojo de un andamio de colágeno que contiene dos tipos diferentes de células madre produjo resultados positivos. El equipo de investigación tiene previsto avanzar hacia ensayos clínicos de mayor alcance para que el método pueda ser aceptado como tratamiento estándar por el Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (NHS).