Nadir Genetik Göz Hastalığına Hücresel Tedavi
Aniridi kaynaklı keratopati (ARK), kornea ile sklera arasındaki sınırda yer alan limbal kök hücrelerin işlevini yitirmesi sonucu ortaya çıkan ve ilerleyen bir hastalıktır. PAX6 genindeki mutasyonun neden olduğu bu nadir durum, her 40 bin ila 100 bin kişiden birinde görülmektedir. Limbal kök hücrelerin eksikliği, konjonktiva dokusunun korneaya doğru ilerlemesine neden olur. Bu süreç, korneanın saydam tabakasında kalınlaşma ve matlaşma oluşturarak ciddi görme kaybına yol açmaktadır. Moorfields Göz Hastanesi ile University College London (UCL) araştırmacıları, bu durumu tersine çevirmeyi amaçlayan hücresel bir doku iskelesi geliştirdi.
Doku İskelesi ve İki Kök Hücreli Yaklaşım
JAMA Ophthalmology dergisinde 23 Temmuz 2026 tarihinde yayımlanan araştırmada, kolajenden oluşan RAFT-OS adlı doku iskelesinden yararlanıldı. Özel olarak tasarlanan bu taşıyıcı yapı, limbal epitelyal kök hücreler ile stromal kök hücreleri doğrudan hasarlı bölgeye taşımayı amaçlıyor.
İnsanlar üzerinde ilk kez denenen yöntemde, dokuz katılımcının yalnızca birer gözüne nakil gerçekleştirildi; tedavi uygulanmayan diğer gözler kontrol grubu olarak takip edildi. Kök hücre tedavilerinin rejeneratif tıptaki klinik başarısı farklı alanlarda da görülürken, bu araştırma göz dokusunda iki farklı hücrenin birlikte kullanıldığı ilk kolajen uygulaması oldu.
Klinik Bulgular ve Görme Analizindeki İyileşmeler
Araştırmanın başlangıcında tedavi planlanan gözlerde ortalama göz yüzeyi skoru (OSS) 9,4, kontrol gözlerinde ise 8,4 olarak ölçüldü. Göz yüzeyi ölçeğinde 0-5 puan hafif, 6-10 puan orta, 11-15 puan ağır dereceyi ifade ediyor. Tedavi edilen gözlerde ortalama OSS, 3. ayda 5,9’a düşerken 12. ayın sonunda 6,7 olarak kaydedildi. Tedavi uygulanmayan kontrol gözlerinde ise skor, 12 ayın sonunda 8,0 seviyesinde kaldı.
Görme Keskinliğindeki İyileşme
Tedavinin görme yetisi üzerindeki etkisi, ETDRS görme testleri kullanılarak değerlendirildi.
Tedavi uygulanan gözlerde ortalama görme artışı 24 harf oldu. Bu sonuç, standart bir göz muayene cetvelinde yaklaşık 5 sıralık belirgin bir iyileşmeye denk geliyor. Araştırmayı yöneten Profesör Sajjad Ahmad, iki farklı kök hücre içeren kolajen iskelesinin gözde ilk kez kullanılmasının olumlu sonuçlar ortaya koyduğunu belirtti. Araştırma ekibi, yöntemin Birleşik Krallık Ulusal Sağlık Sistemi (NHS) tarafından standart tedavi olarak kabul edilebilmesi için daha geniş kapsamlı klinik denemelere geçmeyi planlıyor.