Zelltherapie gegen eine seltene genetische Augenerkrankung
Die durch Aniridie verursachte Keratopathie (ARK) ist eine fortschreitende Erkrankung, die entsteht, wenn die Funktion der limbalen Stammzellen an der Grenze zwischen Hornhaut und Sklera verloren geht. Dieser seltene, durch eine Mutation im PAX6-Gen verursachte Zustand tritt bei einer von 40 Tausend bis 100 Tausend Personen auf. Der Mangel an limbalen Stammzellen führt dazu, dass Bindehautgewebe in Richtung Hornhaut vorwächst. Dieser Prozess verursacht eine Verdickung und Eintrübung der transparenten Hornhautschicht und führt zu einem erheblichen Sehverlust. Forschende des Moorfields Eye Hospital und des University College London (UCL) haben ein zelluläres Gewebegerüst entwickelt, das darauf abzielt, diesen Zustand umzukehren.
Gewebegerüst und Ansatz mit zwei Stammzelltypen
In der am 23. Juli 2026 in der Fachzeitschrift JAMA Ophthalmology veröffentlichten Studie wurde das aus Kollagen bestehende Gewebegerüst RAFT-OS eingesetzt. Diese speziell entwickelte Trägerstruktur soll limbal-epitheliale Stammzellen und stromale Stammzellen direkt in den geschädigten Bereich transportieren.
Bei der erstmals am Menschen erprobten Methode wurde jeweils nur ein Auge von neun Teilnehmenden transplantiert; die nicht behandelten anderen Augen wurden als Kontrollgruppe nachbeobachtet. Während der klinische Erfolg von Stammzelltherapien in der regenerativen Medizin auch in anderen Bereichen zu beobachten ist, war diese Studie die erste Kollagenanwendung, bei der zwei verschiedene Zelltypen gemeinsam im Augengewebe eingesetzt wurden.
Klinische Befunde und Verbesserungen bei der Sehanalyse
Zu Beginn der Studie wurde bei den für die Behandlung vorgesehenen Augen ein durchschnittlicher Augenoberflächen-Score (OSS) von 9,4 gemessen, bei den Kontrollaugen lag er bei 8,4. Auf der Augenoberflächen-Skala stehen 0-5 Punkte für einen leichten, 6-10 Punkte für einen mittleren und 11-15 Punkte für einen schweren Grad. Bei den behandelten Augen sank der durchschnittliche OSS im 3. Monat auf 5,9 und wurde am Ende des 12. Monats mit 6,7 erfasst. Bei den nicht behandelten Kontrollaugen blieb der Score nach 12 Monaten bei 8,0.
Verbesserung der Sehschärfe
Die Auswirkungen der Behandlung auf die Sehfähigkeit wurden mithilfe von ETDRS-Sehtests bewertet.
Bei den behandelten Augen wurde eine durchschnittliche Verbesserung der Sehschärfe um 24 Buchstaben festgestellt. Dies entspricht einer deutlichen Verbesserung um etwa 5 Zeilen auf einer standardisierten Sehtafel. Professor Sajjad Ahmad, der die Studie leitete, erklärte, dass die erstmalige Anwendung eines Kollagengerüsts mit zwei verschiedenen Stammzelltypen im Auge positive Ergebnisse hervorgebracht habe. Das Forschungsteam plant, zu umfangreicheren klinischen Studien überzugehen, damit die Methode vom National Health Service des Vereinigten Königreichs (NHS) als Standardbehandlung anerkannt werden kann.