В научном мире произошло беспрецедентное событие: DNA человека был отредактирован внутри организма. Исследование опубликовано в журнале Nature. В клиническом исследовании, опубликованном в журнале Nature, для исправления мутации в гене ATP7B, вызывающей болезнь Вильсона — редкое заболевание, при котором организм не может выводить избыток меди, — использовалась техника «прайм-редактирования» (prime editing).
Лечение, разработанное американской биотехнологической компанией Prime Medicine, доставляет инструменты редактирования генов в клетки печени с помощью липидных наночастиц. Метод устраняет необходимость изменять клетки в лаборатории и вводить их обратно, а также проводить тяжёлую химиотерапию, обещая одноразовое, постоянное и более дешёвое решение.
Эксперты, однако, настроены осторожно. Krishanu Saha из Университета Висконсин-Мэдисон называет «основной трудностью» невозможность заранее подтвердить точность редактирования и доставку в целевой орган.
Ожидаются первые клинические результаты. Ожидается, что первые результаты этого клинического исследования, в ходе которого впервые в научном мире DNA человека был отредактирован внутри организма, будут объявлены в следующем году.
Почему это важно
Это исследование — первый пример перехода генного редактирования от подхода, при котором клетки изменяют вне организма и возвращают обратно, к непосредственному вмешательству внутри организма; если метод сработает, может открыться путь к одноразовой и постоянной модели лечения, не требующей тяжёлой химиотерапии и сложных клеточных процедур. Поэтому эта разработка больше всего затрагивает пациентов с болезнью Wilson, на которых нацелено лечение, а также учёных, занимающихся генным редактированием, и биотехнологические компании. В то же время эксперты подчёркивают две основные проблемы: точность произведённого редактирования невозможно заранее подтвердить, а доставка инструментов в целевой орган по-прежнему остаётся нерешённой трудностью. Первые клинические результаты, которые будут объявлены в следующем году, покажут, насколько реалистично обещание одноразового и постоянного лечения. До этого дня этот шаг — многообещающий рубеж для генной медицины, но ещё не доказанное лечение.
Предыстория
Наука — не новое имя в архиве FikirPilot: за последние 90 дней мы опубликовали 12 новостей, в которых упоминается это имя; самая свежая датирована 24 октября 2026 года.